FDA 授予突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是 FDA 最新的计划，旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月，FDA 批准其的补充新药申请，一日1次用于对免疫抑制疗法(IST)响应不足的重型再生障碍性贫血(SAA)患者血细胞减少症(cytopenia)的治疗。

 

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艾曲波帕于2014年2月获得了FDA 突破性治疗的指定，该药物用于再生障碍性贫血的免疫抑制未能成功。2017年，NIH将艾曲波帕列为再生障碍性贫血的治疗标准。

 

已显示，在某些再生障碍性贫血患者中会产生三系造血功能，从而导致血小板计数以及红细胞和白细胞计数增加，可见艾曲波帕的疗效可谓相当不错。

 

艾曲波帕常见副作用除了恶心和呕吐出现在艾曲波帕给药组的次数高于安慰剂给药组，其他不良反应常常出现在艾曲波帕和安慰剂给药组中。不良反应发生的严重性和发生率并非剂量依赖的，且不需要减少剂量或者中止给药。

 

 

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