直接公布公示：2024年不同产地司美替尼在多少钱，国内司美替尼（老挝版）最新售价在3799元

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2024-09-27 09:55

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司美替尼服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组，其中20毫克组有12人，25毫克组有6人，30毫克组有6人。临床试验以28天（4周）为一个周期。

入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。

在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。

取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。截止到文章发表时，取得疗效的17位患儿中有15位仍然对药物有效，入组患儿没有一人发生病情进展（即肿瘤体积增加20%以上）。

与之形成鲜明对比的是，在之前的临床试验中，接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%（83人仅4人取得疗效）；接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%（36人中仅5人取得疗效）。司美替尼的疗效显著优于这两种药物。

司美替尼副作用

司美替尼的副作用程度较轻，处于可以接受的范围。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，这一点儿童和成年人的反应相同。研究人员没有观察到长期毒性或者累积性毒性，如口腔黏膜炎或甲沟炎等；也没有观察到眼科的毒性，对患儿身体和体重也没有影响。

根据试验结果，幼儿的推荐剂量是25毫克每平方米体表面积（约为成人推荐剂量的60%），并将应用于后续的二期临床试验。

研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。我们期待这一药物尽快推向市场，为神经纤维瘤患儿带来福音。