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吉瑞替尼是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂。FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）是一种在造血细胞中表达的受体酪氨酸激酶，对于造血细胞的增殖和分化起到关键作用。然而，在AML患者中，FLT3基因经常会发生突变，导致FLT3激酶活性异常增强，从而促进白血病细胞的增殖和存活。吉瑞替尼通过特异性地抑制FLT3激酶活性，阻断FLT3信号通路的异常激活，进而抑制白血病细胞的生长和存活。这种抑制作用可以显著减少白血病细胞的数量，从而改善患者的症状和预后。
在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期试验中，吉瑞替尼组的中位无进展生存期为2.8个月，而化疗组仅为0.7个月。并且，在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉瑞替尼组为34.0%，而化疗组为15.3%。吉瑞替尼在治疗携带FLT3突变的复发、难治性急性髓系白血病（AML）方面，相较于挽救性化疗，能够显著延长患者的生存期，提高完全缓解率，为患者提供了一种新的治疗用药选择。
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