LIBRETTO-001研究是一项1/2期临床试验（NCT03157128），纳入局部晚期或转移性RET融合阳性的非肺癌/非甲状腺癌成人患者（数据截止日期：2021年3月19日）。患者接受推荐剂量，每天两次口服160mg 塞尔帕替尼。入组时间较长的患者从首次给药开始进行为期6个月的随访，包括可评估疗效的人群。由研究者使用RECIST 1.1进行评估。本研究主要终点为客观缓解率（ORR）。次要研究终点包括缓解持续时间（DoR）、至缓解时间以及安全性。

　　

32例RET融合阳性非肺癌/非甲状腺癌包括12种特殊肿瘤类型：胰腺癌9例；结肠癌9例；乳腺癌、唾液腺癌、肉瘤和未知原发癌各2例；类癌、直肠神经内分泌癌、小肠癌、黄原肉芽肿、卵巢癌和肺癌肉瘤各1例。中位年龄为48岁（范围为22-85）。29例患者既往接受过系统治疗（中位治疗线数为2，范围0-9）。ORR为47% (N=15/32, 95% CI: 29-65)。在9种特殊癌症类型（包括结肠癌、胰腺癌、类癌、小肠癌、唾液腺癌、肉芽肿性肉瘤、乳腺癌、卵巢癌和肉瘤）中观察到客观缓解，另有5例患者病情稳定持续≥16周。中位缓解时间为1.9个月（范围0.7-7.3）。中位DoR尚未达到（中位随访时间为13个月）。73%（11/15）的患者仍在接受治疗。该人群的安全性与塞尔帕替尼治疗的整体安全性一致。该队列中没有患者因治疗相关的不良反应事件（AEs）而停止治疗。

 

由于原研药的价格相对而言比较贵，很多患者无法承担。因此可以选择仿制版塞尔帕替尼（PHOSELP）。仿制版塞尔帕替尼（PHOSELP）价格非常便宜，只需要几千元一盒。