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脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病，又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，“其患病率可能在1-5/10万之间”。

 

 

素材来源：来源于网络

根据不同的致病基因，SCA被分为43个亚型，SCA3则为最常见的亚型，在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。这种病通常在起病时没有症状，也并不典型，通常在10-15年后患者会丧失行走能力。不仅给病患带来长期的身心折磨，也让整个家庭苦不堪言。虽然目前SCA可以通过基因检测进行精准诊断，在治疗上却仍是一个难题。但是在2000年，日本上市了一种药物——他替瑞林，可以有效改善SCA患者运动失调的症状。

 

他替瑞林说明书

 

中文名：他替瑞林

 

商品名：Ceredist

 

英文名：Taltirelin

 

日文名：タルチレリン錠5mg「サワイ」

 

规格：片剂 28粒 ，5mg/粒

 

生产厂家：日本Tanabe Seiyaku公司

 

国外上市：2000年9月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。

 

中国上市：日本他替瑞林国内没有上市

 

 

他替瑞林

适应症

 

用于改善由脊髓小脑功能障碍引起的共济失调（肌肉运动障碍）症状。这些症状包括：运动不协调，步态异常，言语变化，眼球运动异常等。

 

服用方法

 

成人1日2次，1次1片，早晚饭后口服，一盒28粒，可根据年龄、症状进行适当增减。一般是6盒为一个疗程（3个月），一盒两盒后慢慢就会效果明显，停用需要慢慢减量。

 

副作用

 

1.神经系统头疼，头晕，犯困，发呆，失眠等；

 

2.消化系统 恶心呕吐，食欲不振，胃部不适，腹痛，口渴，便秘；

 

3.血液红细胞减少，血红蛋白减少等

 

吃多久有效？疗效好吗？

 

这种日本片剂含有5毫克他替瑞林水合物，它是一种促甲状腺激素释放激素的模拟剂。该药物被证明可以帮助对抗共济失调（肌肉运动障碍）引起的抑郁、记忆障碍、运动障碍和意识丧失。与激素相比，他替瑞林水合物具有更长的持久性，效果更为持久且长期使用不会导致耐药性。这种药物具有神经保护作用，可以激活多巴胺系统以改善中枢神经系统功能。临床研究已经表明，他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。在使用这种药物时，患者需要理解这是一种长期治疗，可能需要一定时间才能看到明显效果，因此需要耐心和坚持。

 

他替瑞林的临床表现

 

2期和3期临床试验均显示：他替瑞林组整体改善率优于安慰组一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（P<1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P<0.004）。

 

在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001)，而且共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组则为39.4%，而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等，为14.1%。

而到了2009年，Zenichiro Kato等人，在一名Ⅲ型脊髓性肌萎缩的18岁男性患者身上再次发现，口服他替瑞林水合物后其肌力得到明显提高。

 

温馨提示：个人观点，仅供参考，具体的请谨遵医嘱！

日本他替瑞林片的价格因生产厂家、规格以及销售渠道等因素而有所不同。以下是大致的价格范围：

原研药版本（田边三菱制药）：

5mg×28 粒装：价格大约在 1950 元人民币左右；

5mg×140 粒装：价格大约为 9000 元人民币左右。

仿制药版本：

sawai 制药：5mg×28 粒的价格大约为 1400 元人民币左右；

日医工生产：5mg×28 粒的价格大约为 1200 元人民币左右；

日本 jg 会社：5mg×28 粒的价格大约为 1300 元人民币左右。

需要注意的是，药品价格可能会受到市场供需、政策调整等多种因素的影响而有所波动。而且他替瑞林是一种处方药，必须在医生的指导下使用。

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