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恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物,是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶,而不影响机体正常的三羧酸循环,显示出多层面的首创性。作为罕见病药物,由于诊断和适应症明确、疗效肯定,因而获得优先审批资格,研发时程9年终获批准。恩西地平的获批为AML患者带来了希望,也为罕见病药物的研究带来了新的动力。希望国内外专家能研发出更多、更好的药物,解除患者的病痛。
恩西地平(Enasidenib)在中国是没有上市的药品,因此很抱歉的说,国内的患者还不能在国内购买到该药物,由于该药品未上市,也就不能够使用医保。如果患者急需该药物,只能选择只身前往国外去购买原研药。这不失为一种获取药物的方法,但付出的代价也是极为高的,来往国外的路费,药品的费用以及语言不通等都十分困扰求药的患者
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