奎扎替尼：精准靶向FLT3突变，为急性髓系白血病治疗带来新希望

奎扎替尼（Quizartinib），商品名为Vanflyta，是一种革命性的小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，专为治疗携带FLT3-ITD基因突变的急性髓系白血病（AML）患者设计。作为第二代FLT3抑制剂，奎扎替尼以其高度的选择性和靶向性，在AML治疗领域展现出了显著的临床潜力和治疗效果。

药物机制与靶点

FLT3，也称为CD135，是一种原癌基因，其编码的酪氨酸激酶受体在造血干细胞中起着关键作用。然而，FLT3的内部串联重复（ITD）突变是AML中最常见的突变之一，这种突变与疾病的恶化和预后不良密切相关。奎扎替尼通过精准靶向并抑制FLT3-ITD突变，有效阻断白血病细胞的生长和存活信号，从而达到治疗目的。

临床研究与批准

奎扎替尼的临床研究数据令人鼓舞。特别是在QuANTUM-First三期试验中，该药物对500多名携带FLT3-ITD突变的AML患者进行了治疗，结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受奎扎替尼联合标准化疗的患者中位总生存期显著延长，死亡风险降低了22.4%。这一积极结果不仅为AML患者提供了新的治疗选择，也进一步巩固了奎扎替尼在FLT3突变AML治疗中的地位。

2019年，奎扎替尼在日本率先获得批准，用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者。随后，在2023年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了奎扎替尼作为一线治疗药物，用于与标准化疗方案联合使用，以及作为维持单药治疗，为携带FLT3基因突变的AML患者提供了更为全面的治疗策略。