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临床研究回顾：这项回顾性研究包括那些患有「铂耐药」或「难治性」上皮性卵巢癌且在现有标准化学疗法失败后曾接受过帕唑帕尼和环磷酰胺治疗的妇女。
在2014年4月至2018年4月期间，共治疗了20例上皮性卵巢癌患者；17例患有铂耐药性疾病，3例患有铂耐药性疾病。开始治疗时，大多数患者的ECOG成绩为2。参与者的中位年龄为52岁（范围40-60岁），并且95％的患者具有浆液性组织学。60％的患者之前接受过4或更多次化疗（范围2-8）的中位数，而3例患者以前接受过贝伐单抗（Avastin）。
患者每天分两次口服600毫克帕唑帕尼，并在28天内每天口服50毫克环磷酰胺，持续21天，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。患者接受帕唑帕尼和环磷酰胺治疗的中位数为6个周期（2-48个周期），有6名患者接受了超过12个月的治疗。此外，在分析时，有1名铂类难治性疾病患者继续接受治疗48个月。
结果表明，有45％的患者对该组合有部分反应，有30％的患者病情稳定，有25％的患者病情进展。帕唑帕尼/培唑帕尼加环磷酰胺的中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位总体生存期为9.5个月。由于毒性，需要减少70％患者的剂量；然而，研究人员称没有患者因不良反应而停止治疗。与该方案相关的常见不良事件包括疲劳，腹泻，肝酶，骨髓抑制，手足综合征，脱发和高血压。
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