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PETIT2是在12个国家38个中心进行的随机、多中心、安慰剂对照试验。参与者为1~17岁慢性免疫性血小板减少症患者,其血小板计数低于30×109/L,将其随机分为艾曲波帕组和对照组。研究者还根据年龄将其分层 (12~17岁、6~11岁、1~5 岁)。艾曲波帕(Revolade)组:1~5岁儿童口服混悬制剂,其余则服用药片 qd,共13周。6~17岁患者根据体重、种族将初始剂量控制在50~25 mg/天之间(1~5岁:1.2 mg/kg/天 或0.8 mg/kg/天(东亚人)。完成该双盲试验的病人将会进入为期24周的开放治疗实验,所有病人将会接受艾曲波帕治疗,安慰剂组以初始剂量开始治疗,实验组按照确定的剂量继续治疗。
在为期24周的开放实验中,70/87(80%)名患者血小板计数曾达到过50×109/L。实验过程中不良反应事件在艾曲波帕组更常见:鼻咽炎(11,17%)、鼻炎 (10,16%)、上呼吸道感染(7,11%)、 咳嗽 (7,11%)。艾曲波帕/艾曲博帕(Revolade)组中有5(8%)名患者出现了严重不良反应事件,该数据在对照组为4(14%)。整个研究期间没有发生死亡、肿瘤或血栓形成事件。总体来说Elbonix(艾曲波帕)效果是非常不错的。
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