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拉罗替尼的疗效在三项临床试验中进行了研究，这些试验包括55名患有实体瘤的儿童和成人患者，这些患者有已确定的NTRK基因融合，但没有抗性突变，而且是转移性的或手术切除可能导致严重发病的。这些患者没有令人满意的替代治疗方法，或在治疗后癌症出现了进展。
拉罗替尼/拉克替尼/维特拉克在不同类型的实体瘤中表现出75%的总反应率。这些反应是持久的，在分析结果时，73%的反应至少持续6个月，39%的反应持续一年或更久。对larotrectinib有反应的NTRK融合的肿瘤类型包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌。
拉罗替尼/拉克替尼/维特拉克获得了加速批准，这使得美国食品和药物管理局能够利用被认为能够预测患者临床获益的临床试验数据，批准用于严重疾病的药物，以填补未满足的医疗需求。需要进一步的临床试验来确认拉罗替尼/拉克替尼/维特拉克的临床效益，赞助商正在进行或计划进行这些研究。
接受拉罗替尼/拉克替尼/维特拉克临床试验的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐，以及肝脏中AST和ALT酶血药浓度的增加。建议医护人员在治疗的第一个月，每两周监测一次病人的ALT和AST肝脏测试，然后每月一次，并根据临床需要进行监测。怀孕或哺乳期的妇女不应服用拉罗替尼/拉克替尼/维特拉克，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象，如头晕。
美国食品和药物管理局授予这项申请优先审查和突破性疗法的称号。拉罗替尼/拉克替尼/维特拉克还获得了"孤儿药"的称号，该称号为协助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了奖励。第一，不限癌种。临床数据已经证实对实体肿瘤有效，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤，胃肠间质瘤的客观缓解率高达100%！
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