对塞利尼索在AML的应用进行探索，塞利尼索联合高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌（HiDAC/Mito）治疗初治和R/R AML的1期研究显示，患者总缓解率（ORR）达70%，其中50%患者达到CR，CR/CR伴不完全恢复（CRi）率为65%，在14例缓解患者中，8例（57%）患者成功进行了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。所有患者中位随访时间6个月，预计1年总生存（OS）率为69%、1年无进展生存（PFS）率为68%。常见不良反应为发热性中性粒细胞减少，其次是胃肠道毒性包括腹泻，厌食等，多为1级或2级。由此研究可见，塞利尼索作为新型靶向治疗药物，与AML传统治疗方案联合，具有良好的疗效和安全性。
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