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一期临床试验显示,其在治疗神经纤维瘤病1型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。
本试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(最小3岁,最大18.5岁),入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。
司美替尼服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组,其中20毫克组有12人,25毫克组有6人,30毫克组有6人。临床试验以28天(4周)为一个周期。
入组后,患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个(120周)。
经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%),取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。
在入组的24位患儿中,17位药物有效,有效率为71%。其中,20毫克组9人有效(共12人),25毫克组5人有效(共6人),30毫克组3人有效(共6人)。
取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持,维持周期的中位数为23个。截止到文章发表时,取得疗效的17位患儿中有15位仍然对药物有效,入组患儿没有一人发生病情进展(即肿瘤体积增加20%以上)。
与之形成鲜明对比的是,在之前的临床试验中,接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%(83人仅4人取得疗效);接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%(36人中仅5人取得疗效)。司美替尼的疗效显著优于这两种药物。
根据试验结果,幼儿的推荐剂量是25毫克每平方米体表面积(约为成人推荐剂量的60%),并将应用于后续的二期临床试验。
司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药,疗效显著,副作用小,而且药物的长期使用并没有产生耐药性。
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