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此次RET融合靶向药申请是基于I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是评估一种RET抑制剂治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示,塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示,塞尔帕替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%;此外,塞尔帕替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药,CNS ORR高达91%。
塞尔帕替尼在中国并没有获得批准上市,也就是说患者在国内依旧没有机会购买到该药物,由于其未上市因此也并不能够被纳入国家医保。患者如果想购买该药物也就只有选择自行国外购药这一种方式。但同时问题也随之而来,出行费用医药费用像一座大山一样压在患者家庭的肩头。于是大部分的患者便开始通过网络等途径来寻找是否有更加方便、省心省力的购药方式。
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