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培唑帕尼是一种口服药物称为多靶点酪氨酸激酶抑制剂。这种药物的作用是干扰肿瘤需要生存的新血管的生长。体外实验表明培唑帕尼抑制VEGFR-2、Kit和PDGFR-β等受体的配体诱导的自身磷酸化,从而阻断下游信号通路如抑制血管生成,最终抑制肿瘤生长。培唑帕尼是FDA批准用于治疗晚期肾细胞癌(肾细胞癌),也是晚期软组织肉瘤患者的治疗方案。这项批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验,共纳入369例患者曾接受过化疗的转移性软组织肉瘤。患者被随机分配接受培唑帕尼(每日800毫克)或安慰剂。相比安慰剂组,接受培唑帕尼治疗的无进展生存期有明显的改善,达到4.6个月,中位总生存期为12.6个月。
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