帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶，已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介，它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。

 

在帕唑帕尼的审批过程中，FDA特别提到帕唑帕尼被证明可以在统计数据上和临床治疗上显著增加无瘤生存期。帕唑帕尼的无瘤生存期中间值是4.6个月，而安慰剂中间值是1.6个月（危害比<hr/>，0.35；P&lt;0.001）。

 

帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做PALETTE的III期临床试验中被证明的。该试验入组了369名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者。该研究的主要结局指标是无进展生存期。帕唑帕尼的结局指标被证明优于安慰剂，且差异具有统计学显著性和临床意义。安慰剂组无进展生存期中位数是1.6个月，而帕唑帕尼组则为4.6个月，相对危险比（HR）0.35（95%置信区间：0.26至0.48；P&lt;.001）

 

尽管总存活率看起来帕唑帕尼要优于安慰剂（12.6个月比10.7个月），但这个结果并不具有统计学显著性（HR 0.87;P=.256）。帕唑帕尼最常见的不良反应是疲劳、腹泻、恶心和呕吐、体重减轻、高血压、食欲不振、头痛、味觉失真、气短和肤色改变。

 

 

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