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培美替尼/培米替尼（Pemazyre）是一种激酶抑制剂，它通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长。这一作用机制使得培美替尼/培米替尼能够精准地作用于癌细胞，阻断其繁殖信号，有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。
在临床试验中，培美替尼/培米替尼展现出了显著的治疗效果。一项名为FIGHT-202的II期临床试验评估了培美替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。试验结果显示，接受培美替尼治疗的患者的客观缓解率达到35.5%，疾病控制率高达82%。这一数据证明了培美替尼在胆管癌治疗中的显著疗效，为患者带来了新的治疗希望。
此外，培美替尼/培米替尼对于FGFR2阳性胆管癌患者尤为重要。这类患者通常面临着治疗困境，因为传统的治疗方法可能无法有效抑制癌细胞的生长。然而，培美替尼的出现为这些患者提供了新的治疗选择。它能够针对FGFR2的异常表达，通过阻断相关信号通路来抑制肿瘤细胞的生长和扩散。因此，培美替尼对于改善FGFR2阳性胆管癌患者的预后和生存期具有重要意义。
除了显著的治疗效果，培美替尼/培米替尼的安全性也得到了验证。在临床试验中，该药物的不良反应可控，患者可耐受。这使得培美替尼成为胆管癌治疗中的一种重要药物，为患者提供了更好的生活质量。
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