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培米替尼（Pemigatinib），也被称为达伯坦（Pemazyre），作为一种针对FGFR2基因融合突变阳性的胆管癌患者的靶向治疗药物，已经在临床上取得了显著的治疗效果。胆管癌是一种较为罕见的恶性肿瘤，其发病率虽不高，但死亡率却相当高。传统的治疗方法如手术、放疗和化疗，对于晚期或不可切除的胆管癌患者效果有限。然而，随着基因测序技术的发展，科研人员发现FGFR2基因融合突变与胆管癌的发生和发展密切相关，这为胆管癌的靶向治疗提供了新的思路。
培米替尼作为一种口服的FGFR1/2/3抑制剂，能够特异性地阻断FGFR2基因融合突变所驱动的癌细胞增殖和转移。在临床研究中，培米替尼表现出了对FGFR2基因融合突变阳性胆管癌患者的良好治疗效果。
一项名为FIGHT-202的临床试验显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，培米替尼单药治疗的总缓解率达到了36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。这一结果表明，培米替尼能够显著抑制FGFR2基因融合突变阳性胆管癌患者的肿瘤生长，为患者带来生存希望。
此外，该临床试验还显示，培米替尼的疾病控制率达到了82%，中位缓解持续时间超过了9个月。这意味着大多数患者在接受培米替尼治疗后，肿瘤得到了有效控制，且缓解时间相对较长。这对于提高患者的生活质量、延长生存期具有重要意义。
在安全性方面，培米替尼的表现也相当出色。大多数不良事件的严重程度为1级或2级，且没有因治疗相关不良事件而停止治疗或导致死亡的病例。这进一步证明了培米替尼在胆管癌治疗中的安全性和有效性。
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