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塞尔帕替尼是首款高选择性靶向RET突变或融合的精准治疗药物，相关研究结果显示，塞尔帕替尼对于除RET融合阳性的肺癌和甲状腺癌之外的多种癌症中显示出强大的疗效。美国FDA已批准塞尔帕替尼用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。

单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对塞尔帕替尼进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变的甲状腺髓样癌、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET改变的实体肿瘤。主要疗效结果为ORR和DoR,由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括中枢神经系统(CNS)ORR和CNSDoR.

在LIBRETTO-001试验中，截至2020年9月19日的疗效截止日期前招募了32名患有12种独特RET融合阳性晚期癌症类型的成年患者，并随访至2021年3月19日。接受塞尔帕替尼治疗的癌症类型包括胰腺癌、结肠癌癌症、乳腺癌、唾液、肉瘤、类癌、直肠神经内分泌、小肠、黄原性肉芽肿、卵巢癌、肺癌、肉瘤和不明原发癌。

在32名患者中，62.5%患有胃肠道肿瘤(定义为胰腺[n=9]、结肠[n=9]、小肠[n=1]和直肠神经内分泌[n=1])。在所有接受塞尔帕替尼治疗的32名患者中，确认的客观缓解率(ORR)为47%(95%CI:26-65%)。在九种独特的RET融合阳性晚期癌症类型中观察到了确认的治疗反应，未达到中位缓解持续时间(DoR)，中位随访时间为13个月，73%(11/15)的患者有治疗反应。

该队列中患者的安全性与塞尔帕替尼的已知安全性一致。在该队列中，任何级别(≥20%)最常见的治疗紧急情况是天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该队列中没有患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。

研究结果显示，塞尔帕替尼对于RET融合基因肿瘤有卓越优势，在包括各种难以治疗的胃肠道恶性肿瘤中显示了令人鼓舞的抗肿瘤活性，该药有潜力成为这一患者群体的全新治疗选择。

由于原研药的价格相对而言比较贵，很多患者无法承担。因此可以选择仿制版塞尔帕替尼（PHOSELP）。仿制版塞尔帕替尼价格非常便宜，只需要几千元一盒。